L’observatoire des traitements est une des missions préconisées par le Plan National Maladie Rare 3 (2018-2022).
Il a pour objectif d’identifier les thérapeutiques (médicaments, dispositifs médicaux et autres prestations) utilisées en dehors de leurs indications autorisées (AMM, LPP) ; ceci afin d’en faciliter l’accès à l’aide de cadres réglementaires adaptés et définis par les tutelles, tels que les accès précoces ou compassionnels. Il prévoit de réaliser un suivi de cohortes de patients traités hors AMM et d’un retour de données aux tutelles.
Plusieurs médicaments font l’objet d’un tel suivi au sein de la filière MHEMO et des trois centres de référence. A titre d’exemple, un dossier d’accès précoce est en développement pour le concizumab (NovoNordisk) pour que des patients le nécessitant puissent en bénéficier dans les meilleurs délais. Par ailleurs la rédaction d’un cadre de prescription compassionnelle est en cours de rédaction pour encadrer les prescriptions d’emicizumab (Hemlibra®, Roche) dans la prise en charge de l’hémophilie acquise.
Quel que soit le contexte, l’utilisation de médicaments hors AMM est toujours discutée au préalable à leur utilisation en réunion de concertation pluridisciplinaire nationale et justifiée à l’aide d’éléments bibliographiques résultant en un rapport bénéfice-risque favorable chez le patient.
L’observatoire est coordonné par Valérie Chamouard et Laura Tourvieilhe, pharmaciens, en collaboration avec un correspondant médical par centre de référence: Yesim Dargaud (CRH), Camille Paris (CRMW) et Paul Saultier (CRPP).
Vous pouvez retrouver plus d’informations et des fiches bibliographiques ici et les sites internet des centres de référence.
