Quel médicament pour quelle pathologie ?

HEMOPHILIE

 

Actuellement, il n’existe pas de traitement pour guérir l’hémophilie, mais il existe des traitements efficaces pour prévenir et traiter les accidents hémorragiques. Les traitements à utiliser dépendent d’une part de la sévérité de l’hémophilie et d’autre part du contexte de leur utilisation.

 

Hémophilies sévères et modérées

Le traitement des patients hémophiles sévères et modérés consiste en l’injection par voie intra veineuse (IV) du facteur manquant :

  • Facteur VIII (FVIII) pour l’hémophile A (HA)
  • Facteur IX (FIX) pour l’hémophilie B (HB)

Le traitement peut également s’injecter par voie sous cutanée lors d’une prophylaxie par l’HEMLIBRA®.

Les facteurs de coagulation commercialisés et en phase de développement sont présentés ici :

Hémophilie A
Facteur VIII humain Anticorps monoclonal 
FACTANE® : FVIII humain

HAEMATE P® : FVIII et Facteur Willebrand humain

OCTANATE® : FVIII humain

OCTANATE LV® : FVIII humain

HEMLIBRA® : emicizumab

 

 

Facteur VIII recombinant Si inhibiteurs, agent by-passant 
ADVATE® : octocog alfa

AFSTYLA® : lonoctocog alfa

ELOCTA® : efmoroctocog alfa

KOVALTRY® : octocog alfa

NOVOEIGHT® : turoctocog alfa

NUWIQ® : simoctocog alfa

REFACTO AF® : moroctocog alfa

FEIBA® : complexe prothrombique activé plasmatique

NOVOSEVEN®, facteur VII activé recombinant : eptacog alfa

OBIZUR®, FVIII porcin recombinant : susoctocog alfa

 

Hémophilie B
Facteur IX humain Si inhibiteurs*, agent by-passant 
BETAFACT®

MONONINE®

OCTAFIX®

FEIBA® : complexe prothrombique activé plasmatique

NOVOSEVEN®, facteur VII activé recombinant : eptacog alfa

Facteur IX recombinant 
ALPROLIX® : eftrenonacog alfa

BENEFIX® : nonacog alfa

IDELVION® : albutrepenonacog alfa

RIXUBIS® : nonacog gamma

*Pour rappel : un inhibiteur est une réponse immunitaire de l’organisme qui produit un anticorps dirigé contre le FVIII ou le FIX injecté chez le patient, conduisant à la suppression de l’action du facteur de coagulation.

 

Hémophilie mineure

Le traitement se fait essentiellement lors d’un évènement hémorragique ou avant un geste chirurgical.

  • Hémophilie A mineure : Desmopressine. Ce médicament peut être administré en intraveineux (MINIRIN®) ou par pulvérisation nasale (OCTIM®)* lors d’un évènement hémorragique modéré.

*OCTIM : rupture de stock à substitué par OCTOSTIM® en sous cutané en 2021

  • Hémophilie B mineure : il n’existe pas de traitement favorisant l’augmentation du taux de FIX. La prise en charge thérapeutique d’un évènement hémorragique est donc réalisée par l’injection de FIX (plasmatique ou recombinant).

 

MALADIE DE WILLEBRAND

Desmopressine Facteur Von Willebrand (FVW) humain Facteur Von Willebrand (FVW) recombinant
OCTIM®* : desmopressine acétate (pulvérisation nasale)

MINIRIN® : desmopressine IV

 

*OCTOSTIM : desmopressine acétate (sous cutané)

EQWILATE® : FVW + FVIII humain

VONCENTO® : FVW + FVIII humain

WILFACTIN® : FVW humain

WILSTART ® : FVW + FVIII humain

VEYVONDI® : vonicog alfa

 

LES AUTRES DEFICITS RARES

Déficit en fibrinogène
Fibrinogène humain :

–       CLOTTAFACT®

–       RIASTAP®

–       FIBRYGA®

Déficit en facteur II (FII)
Concentré de complexe prothrombique (CCP), facteurs Vitamine K-dépendants (FII, FVII, FIX, FX humain) :

–       CONFIDEX®

–       KANOKAD®

–       OCTAPLEX®

Déficit en facteur V (FV)
Plasma frais congelé (PFC) : Produits sanguins labiles (PSL) FV humain : OCTAPLAS LG® (PFC médicament)
Déficit en FV et FVIII
FVIII

MINIRIN® pour le déficit mineur en FVIII

FV humain : OCTAPLAS LG®  ou PFC
Déficit combiné en facteurs vitamino-K-dépendants
CCP, facteurs Vitamine K-dépendants (FII, FVII, FIX, FX humain) :

–       CONFIDEX®

–       KANOKAD®

–       OCTAPLEX®

Déficit en facteur VII (FVII)
FVII activé recombinant : NOVOSEVEN® : eptacog alfa FVII humain : IMMUSEVEN® (ATU nominative)
Déficit en facteur X (FX)
CCP, facteurs Vitamine K-dépendants (FII, FVII, FIX, FX humain) :

–       CONFIDEX®

–       KANOKAD®

–        OCTAPLEX®

FX humain : COAGADEX®  (ATU d’importation)
Déficit en facteur XI (FXI)
FXI humain : HEMOLEVEN®
Déficit en facteur XIII (FXIII)
FXIII humain : FIBROGAMMIN® FXIII recombinant : NOVOTHIRTEEN® : catridedacog alfa

 

Livret du PERMEDES (Edition n°15, 2020) : Les médicaments dérivés du plasma et les recombinants associés