Nos missions et notre plan d’action

Nos missions

Les filières de santé maladies rares structurent leurs objectifs autour de thématiques essentiellement communes décrites dans les 3 axes du PNMR2.

Les objectifs recensés pour la filière MHEMO sont :

  • EXPERTISE CLINIQUE : Harmoniser, coordonner l’activité et l’expertise pluridisciplinaire des 3 centres de référence, et optimiser le parcours de soins.
  • COMMUNICATION : Mettre en place des outils de communication permettant la visibilité de la filière par les patients, leurs proches et les professionnels de santé.
  • BONNES PRATIQUES : Coordonner et améliorer la prise en charge diagnostique et thérapeutique des patients : s’assurer de l’harmonisation des pratiques, de la rédaction des référentiels et de la diffusion des recommandations.
  • MÉDICO-SOCIAL : Faciliter le repérage et l’orientation du patient dans le système de prise en charge médico-social, social et éducatif.
  • ÉPIDEMIOLOGIE : Optimiser et assurer la qualité de la collecte des données cliniques à des fins d’harmonisation, de suivi et de recherche.
  • RECHERCHE : Coordonner et faciliter les actions de recherche fondamentale, translationnelle et clinique entre les CRMR, les laboratoires de diagnostic, les équipes de recherche en France et à l’échelle internationale et renforcer les liens entre les différents partenaires.
  • FORMATION : Renforcer les actions de formation et d’enseignement.
  • ASSOCIATION : Développer les liens et les actions d’information avec l’association des malades de la filière = Association Française des Hémophiles (AFH).
  • EUROPE : Renforcer la lisibilité et l’expertise au niveau national et international en développant des liens et actions avec les programmes européens (voire internationaux).

Au vu de ces thématiques la filière MHEMO a déterminé ses axes de travail prioritaires transversaux au travers de son plan d’action en tenant compte d’un état des lieux établi en 2015 lors de la mise en place de la filière.

Notre plan d’actions

Afin de répondre aux missions de la filière, MHEMO a actualisé et déployé son plan d’actions en avril 2016 pour une période de 4 ans. Les 14 actions de ce plan répondent aux problématiques transversales rencontrées par les acteurs et les patients de la filière et s’articulent en 3 grands axes prioritaires définis dans l’instruction N°DGOS/PF4/2016/11 du 11 janvier 2016.

Axe 1 : Amélioration de la prise en charge globale des patients

Action 1 Actualiser la nomenclature des maladies hémorragiques rares traitées dans la filière (Codes ORPHA)
Action 2 Renforcer l’information aux professionnels de santé et aux patients par l’actualisation, et la production de référentiels, guides de bonnes pratiques et des Protocoles Nationaux de Diagnostic et de Soin (PNDS)
Action 3 Harmoniser les bases de données existantes et faciliter la collecte de données épidémiologiques et cliniques dans la BNDMR (Banque National de Données de Maladies Rares) à des fins de santé publique et de recherche
Action 4 Evaluer les facteurs sociocognitifs, émotionnels, familiaux et organisationnels visant à faciliter la transition de l’enfance à la vie adulte
Action 5 Promouvoir l’Education Thérapeutique du Patient
Action 6 Coordonner les projets visant à évaluer l’insertion socio-scolaire des enfants et l’insertion socio-professionnelle des adultes

Axe 2 : Recherche

Action 1 Construire une cartographie exhaustive des laboratoires de diagnostic (phénotypique et génotypique) et de recherche
Action 2 Promouvoir la Recherche clinique, observationnelle et translationnelle
Action 3 Promouvoir la recherche fondamentale et informer des appels à projets portant sur les thérapies innovantes
Action 4 Améliorer le diagnostic des patients et offrir un conseil génétique adapté aux familles par le séquençage à haut débit ou NGS (Next Generation Sequencing)
Action 5 Organiser le transfert de la base de données Réseau FranceCoag de l’INVS (Institut Nationale de Veille Sanitaire) à l’Assistance Publique des Hôpitaux de Marseille
Action 6 Coordonner les actions et les appels à projet de recherche en sciences humaines et sociales

Axe 3 : Développer la formation et l’information dans le domaine des pathologies hémorragiques constitutionnelles

Action 1 Améliorer la coordination et le partage d’information entre les acteurs impliqués dans la filière, les professionnels de santé, les patients et leur entourage
Action 2 Faciliter l’accessibilité de la formation aux professionnels médicaux et créer un module de formation en e-learning pour les professionnels médicaux, paramédicaux et scientifiques