Le 19 septembre 2023 a eu lieu la 5ème journée recherche sur le thème de la « Thérapie génique » en présentiel à Paris et à distance. Cette journée commune AFH, CRH et MHEMO résulte de la volonté des acteurs concernés de présenter les avancées sur le sujet de la thérapie génique dans l’hémophilie.
La matinée a été organisée par les acteurs du groupe de travail recherche et présente la thérapie génique de la recherche fondamentale à la prise en charge clinique des patients ayant reçu un traitement de thérapie génique. Les trois présentations montrent un aperçu de ce qui se fait actuellement en thérapie génique, les perspectives d’innovations ainsi que la prise en charge thérapeutique dans une autre pathologie plus avancée dans le domaine (Amyotrophie spinale).
L’après-midi a été organisée par l’AFH et le CRH. Il a été initié par une présentation des résultats d’une enquête conduite par ceux-ci auprès des patients sur leurs attentes et leurs besoins concernant la thérapie génique afin d’en faire un retour auprès des professionnels de santé, des patients, des laboratoires pharmaceutiques et des autorités. Ce temps d’échange a été suivi par une présentation du parcours de soin et des outils de la prise de décision partagée dans le cadre d’un projet de traitement par thérapie génique. Il a ensuite été question du recueil des données de ces patients à vie dans le dispositif FranceCoag. Enfin, la question de l’amélioration de la sécurité et la diminution des effets secondaires liés à cette thérapeutique a été abordée.
Cette journée s’est clôturée par une table ronde riche en échanges autour de la thérapie génique, des avancées et de l’amélioration de la prise en charge des patients. Étaient présents Caroline MATKO de l’ANSM (Cheffe de pôle thérapie cellulaire et génique …), Valérie CHAMOUARD, Yesim DARGAUD, Nicolas GIRAUD, Sophie SUSEN, et Magalie LEO (Juriste et personne qualifiée ayant participé au rapport Borne).
Cette journée a eu un franc succès et a accueilli 34 participants en présentiel et 80 participants en digital.
De nombreuses et très riches discussions ont eu lieu.
Pour voir et revoir les présentations de cette journée, les vidéos sont disponibles en replay :
La TG à l’aide de vecteur AAV La TG : progrès et challenges à venir La TG et l’amyotrophie spinale : retour d’expérience en pédiatrie La TG : restitution d’enquête La TG : parcours de soin et PDP La TG : recueil de données par le dispositif FranceCoag La TG : prouver l’efficacité et la sécurité dans le domaine de l’hémophilie (anglais) La TG : Table rondeCette journée a reçu le soutien de CSL, Biomarin et Pfizer.
Retour sur la journée en images
Introduction de la journée.
Nicolas Giraud et Sophie Susen
Présentation de Geneviève Piètu - AFH
Présentation de Yesim Dargaud - CRH
Présentation d'Yvan Deferaudy - CHU de Strasbourg
Présentation d'Oumeya Mia Adjali - INSERM Université de Nantes
Présentation d'Oumeya Mia Adjali - INSERM Université de Nantes
Présentation de Mario Amendola - INSERM - GENETHON
Présentation de Mario Amendola - INSERM - GENETHON
Introduction de la journée recherche
Nicolas Giraud et Sophie Susen
Introduction de l'après-midi
Table ronde - De gauche à droite : Caroline MATKO de l’ANSM (cheffe de pôle thérapie cellulaire et génique), Sophie SUSEN, Valérie CHAMOURD, Yesim DARGAUD, Nicolas GIRAUD
Table ronde
Présentation de Roseline D'Oiron - FranceCoagRédaction : Bénédicte PRADINES
