Actualités

Le congrès RARE 2023, organisé par la Fondation Maladies Rares, a eu lieu les 3 et 4 octobre derniers à Paris. La session d’ouverture a été l’occasion de présenter les perspectives du 4ème Plan National Maladies Rares (PNMR4) ainsi que les deux pilotes en charge de son développement, missionnés par le ministre de la santé… Lire plus

Le 19 septembre 2023 a eu lieu la 5ème journée recherche sur le thème de la « Thérapie génique » en présentiel à Paris et à distance. Cette journée commune AFH, CRH et MHEMO résulte de la volonté des acteurs concernés de présenter les avancées sur le sujet de la thérapie génique dans l’hémophilie. La… Lire plus

Prochaines réunions de concertation pluridisciplinaires de la filière MHEMO RCP Pathologies plaquettaires : 10 octobre 2023 à 16h RCP Impasse diagnostique : 17 octobre 2023 à 16h RCP Hémorragies digestives : 14 novembre 2023 à 17h30 RCP Hémophilie et autres déficits hémorragiques constitutionnels : 05 décembre 2023 à 16h  

BEYFORTUS® (nirsevimab) est un médicament indiqué pour la prévention des infections des voies respiratoires inférieures dues au virus respiratoire syncytial (VRS) chez les nouveaux nés et les nourrissons au cours de leur première saison de circulation du VRS, agent pathogène responsable de la bronchiolite. Ce médicament doit être administré par voie intra musculaire à la dose… Lire plus

Depuis le 15 juin 2021, les personnes atteintes d’hémophilie A avec inhibiteurs anti-facteur VIII et celles atteintes d’hémophilie A sévère sans inhibiteur anti-facteur VIII ont la possibilité de recourir à la pharmacie d’officine ou hospitalière de leur choix pour la dispensation mensuelles de leur traitement emicizumab (Hemlibra®). L’instauration de ce double circuit de dispensation s’est… Lire plus

L’amélioration du parcours de santé des patients atteints d’une maladie rare va être un des objectifs prioritaires du quatrième Plan National des Maladies Rares. Cette amélioration sera basée sur l’optimisation de l’organisation territoriale afin de faciliter l’accessibilité aux traitements, en identifiant la cartographie de la mise à disposition des médicaments ainsi que les situations difficiles… Lire plus

Suite à l’appel à projet national pour la labellisation des centres de référence pour la prise en charge des maladies rares (note d’information interministérielle N°DGOS/PF4/DGRI/2022/152 du 24 mai 2022), les dossiers portés par les trois CRMR Coordonnateurs (CRH, CRMW et CRPP) avaient été adressés à la DGOS le 13 octobre 2022. L’avis motivé et concerté… Lire plus

MHEMO participe a divers événements, congrès et manifestations nationaux et internationaux afin d’assurer la visibilité de la filière et se tenir informé des actualités du secteur. Congrès Congrès SFH – du 29 au 31 mars à Paris Congrès Pédiatrie – du 31 mai au 2 juin 2023 à Marseille Congrès de l’Aliance Maladie Rare –… Lire plus

Le 4ème congrès de l’Alliance Maladies Rares (AMR) s’est tenu les 2 et 3 juin 2023 à Paris. Plusieurs ateliers ont eu lieu sur des thèmes comme le parcours de soin, le diagnostic ou encore les traitements. Laura Tourvieilhe, pharmacienne pour la filière MHEMO et coordinatrice du Groupe interfilière des observatoires des traitements (GRIOT), était… Lire plus

Depuis le 14 juin 2023, emicizumab (HEMLIBRA®) bénéficie d’un accès précoce post-Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dans l’indication suivante : «HEMLIBRA® est indiqué en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) ayant une forme modérée (FVIII ≥1 % et ≤5 %) avec un… Lire plus