Actualités

BEYFORTUS® (nirsevimab) est un médicament indiqué pour la prévention des infections des voies respiratoires inférieures dues au virus respiratoire syncytial (VRS) chez les nouveaux nés et les nourrissons au cours de leur première saison de circulation du VRS, agent pathogène responsable de la bronchiolite. Ce médicament doit être administré par voie intra musculaire à la dose… Lire plus

Depuis le 15 juin 2021, les personnes atteintes d’hémophilie A avec inhibiteurs anti-facteur VIII et celles atteintes d’hémophilie A sévère sans inhibiteur anti-facteur VIII ont la possibilité de recourir à la pharmacie d’officine ou hospitalière de leur choix pour la dispensation mensuelles de leur traitement emicizumab (Hemlibra®). L’instauration de ce double circuit de dispensation s’est… Lire plus

L’amélioration du parcours de santé des patients atteints d’une maladie rare va être un des objectifs prioritaires du quatrième Plan National des Maladies Rares. Cette amélioration sera basée sur l’optimisation de l’organisation territoriale afin de faciliter l’accessibilité aux traitements, en identifiant la cartographie de la mise à disposition des médicaments ainsi que les situations difficiles… Lire plus

Suite à l’appel à projet national pour la labellisation des centres de référence pour la prise en charge des maladies rares (note d’information interministérielle N°DGOS/PF4/DGRI/2022/152 du 24 mai 2022), les dossiers portés par les trois CRMR Coordonnateurs (CRH, CRMW et CRPP) avaient été adressés à la DGOS le 13 octobre 2022. L’avis motivé et concerté… Lire plus

MHEMO participe a divers événements, congrès et manifestations nationaux et internationaux afin d’assurer la visibilité de la filière et se tenir informé des actualités du secteur. Congrès Congrès SFH – du 29 au 31 mars à Paris Congrès Pédiatrie – du 31 mai au 2 juin 2023 à Marseille Congrès de l’Aliance Maladie Rare –… Lire plus

Le 4ème congrès de l’Alliance Maladies Rares (AMR) s’est tenu les 2 et 3 juin 2023 à Paris. Plusieurs ateliers ont eu lieu sur des thèmes comme le parcours de soin, le diagnostic ou encore les traitements. Laura Tourvieilhe, pharmacienne pour la filière MHEMO et coordinatrice du Groupe interfilière des observatoires des traitements (GRIOT), était… Lire plus

Depuis le 14 juin 2023, emicizumab (HEMLIBRA®) bénéficie d’un accès précoce post-Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dans l’indication suivante : «HEMLIBRA® est indiqué en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) ayant une forme modérée (FVIII ≥1 % et ≤5 %) avec un… Lire plus

Willearning est un nouvel outil d’éducation thérapeutique destiné aux patients (et à leurs aidants) vivant avec une maladie de Willebrand, quelle que soit la sévérité de la maladie. Il s’agit d’une offre d’e-ETP permettant de construire un programme personnalisé répondant au plus proche des besoins des usagers. Ce programme a été développé par les équipes… Lire plus

Participez au questionnaire en ligne qui explore l’Éducation Thérapeutique du Patient (ETP) dans les maladies rares. Vous avez bénéficié d’ETP dans le cadre d’une maladie rare, et vous êtes : Un patient atteint d’une maladie rare, Le proche aidant d’une personne atteinte d’une maladie rare, Ou vous faites partie de l’équipe éducative d’un programme d’ETP… Lire plus

Dans le cadre du Plan National Maladie Rare 3 (PNMR3), s’articulant autour de plusieurs axes. Les principales actions concernent l’accès à un diagnostic rapide en vue de réduire l’errance et l’impasse diagnostique. La filière MHEMO a mis en place un observatoire annuel concernant l’évolution de l’errance et de l’impasse diagnostique. Ce set de données minimum… Lire plus