Le 4ème congrès de l’Alliance Maladies Rares (AMR) s’est tenu les 2 et 3 juin 2023 à Paris. Plusieurs ateliers ont eu lieu sur des thèmes comme le parcours de soin, le diagnostic ou encore les traitements. Laura Tourvieilhe, pharmacienne pour la filière MHEMO et coordinatrice du Groupe interfilière des observatoires des traitements (GRIOT), était invitée à l’Atelier 2 dont le sujet était de « renforcer l’accès aux traitements ». Autour de la table ronde, étaient présents Christelle Ratignier-Carbonneil, directrice générale de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) ; Anne-Sophie Lapointe, cheffe de projet mission maladies rares à la Direction Générale de l’Offre de Soins (DGOS) ; Catherine Raynaud, présidente du comité maladies rares de l’organisation professionnelle des entreprises du médicament(LEEM) ; Christophe Duguet, directeur des affaires publiques de l’AFM-Téléthon et Bénédicte Belloir, cheffe de projet adjointe pour la filière BRAIN-TEAM.
Les missions et l’organisation des observatoires des traitements, ainsi que les problématiques qu’ils rencontrent, ont été présentées par Laura Tourvieilhe et Bénédicte Belloir aux autres intervenants et au public. La principale demande des observatoires des traitements était d’avoir un accompagnement pour la mise en place d’accès dérogatoires pour les usages hors Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), et ceci par deux biais : grâce à des interlocuteurs au niveau des instances et des autres acteurs (industriels, réseaux d’expertises…) et par le partage de ressources et d’informations sur la procédure de dépôt d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC).
À cet effet, Christelle Ratignier-Carbonneil a proposé la mise en place d’un groupe de travail au sein de l’ANSM en lien avec les Filières de Santé Maladies Rares, voire le GRIOT, pour définir le cahier des charges le plus adapté pour les demandes de CPC. Cette perspective de collaboration avec l’ANSM est une très bonne nouvelle : elle facilitera les demandes d’accès dérogatoires qui sont le premier outil des observatoires des traitements pour promouvoir l’accès au traitement pour les patients.
Rédaction : Laura TOURVIEILHE
