Laura TOURVIEILHE et Valérie CHAMOUARD – Publié le 15 janvier 2024
L’accès précoce pré-AMM pour concizumab (ALHEMO®) a pris effet dans l’indication suivante :
« Prophylaxie des épisodes hémorragiques chez les patients à partir de l’âge de 12 ans :
- atteints d’hémophilie A ayant développé des inhibiteurs anti-facteur VIII, en dernier recours
- atteints d’hémophilie B ayant développé des inhibiteurs anti-facteur IX, en dernier recours »
Il n’est désormais plus nécessaire de présenter en RCP les cas de patients hémophiles A et B avec inhibiteurs pour une utilisation d’ALHEMO® car l’accès précoce définit une population cible. Le CRH et la filière MHEMO proposent de définir le dernier recours comme suit :
Afin de pouvoir répondre aux autorités de santé en cas d’interrogation, il est important pour les prescripteurs d’identifier les patients auprès de Valérie Chamouard et Laura Tourvieilhe qui coordonnent l’Observatoire des traitements de la filière MHEMO en lien avec les coordinatrices des Centres de Références et de la Filière.
Les modalités de cet accès précoce sont déterminées par le protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil des données (PUT-RD) qui a été validé par la Haute Autorité de Santé. Les données de vie réelle viendront s’ajouter aux données obtenues lors des essais cliniques pour évaluer l’efficacité et la sécurité du médicament. Conformément à la demande de la HAS, le laboratoire a mis en place une plateforme d’accès au médicament. Ces informations ont été communiquées début décembre à l’ensemble des médecins et pharmaciens de la Filière MHEMO dès l’entrée en vigueur de l’accès précoce.
Les patients éligibles à cet accès précoce pourront disposer du médicament par le biais de la rétrocession hospitalière.
Plus d’information sur l’Observatoire des traitements MHEMO