Depuis le 14 juin 2023, emicizumab (HEMLIBRA®) bénéficie d’un accès précoce post-Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dans l’indication suivante : «HEMLIBRA® est indiqué en prophylaxie pour prévenir les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII) ayant une forme modérée (FVIII ≥1 % et ≤5 %) avec un phénotype hémorragique sévère et présentant des difficultés d’accès veineux. HEMLIBRA® peut être utilisé dans toutes les tranches d’âge.»
Les étapes pour inclure un patient dans cet accès précoce sont les suivantes :
- Vérifier qu’il remplit tous les critères d’inclusion de l’accès précoce
- Identifier le patient auprès de l’observatoire des traitements de la filière : le document à remplir est disponible en accès membre sur les sites du CRH et de MHEMO et sera à transmettre à valerie.chamouard@chu-lyon.fr et laura.tourvieilhe@chu-lyon.fr.
- Suivre la procédure du laboratoire sur le site ap-hemlibra.fr : le médecin renseigne la demande d’accès au traitement et contacte le pharmacien de son centre qui pourra notamment commander des unités de traitements en accès précoce et les rétrocéder.
Connectez-vous à votre espace membre pour prendre connaissance des informations relatives à cet accès précoce sur les sites du Centre de Référence Hémophilie (CRH) et de MHEMO.
Pour rappel, HEMLIBRA® a obtenu une extension d’AMM européenne le 15 décembre 2022 pour l’hémophilie A modérée avec un phénotype hémorragique sévère. Cet accès précoce post-AMM permet de mettre en place un cadre réglementaire à des usages hors AMM jusqu’à ce qu’HEMLIBRA® soit mis à disposition en France dans cette indication précise. Il a été développé par le laboratoire en collaboration avec Sophie Susen, coordinatrice de la filière MHEMO, Yesim Dargaud, coordinatrice du CRH, Valérie Chamouard et Laura Tourvieilhe, pharmaciennes pour l’observatoire des traitements de la filière MHEMO.
Article connexeRédaction : Laura TOURVIEILHE et Valérie CHAMOUARD
