Observatoire des traitements

Le Plan National Maladies Rares 3 prévoit la mise en place d’un observatoire des traitements (Note d’information N° DGS/PP2/DGOS/2021/106 du 20 mai 2021) qui a pour mission :

  • D’identifier des usages de médicaments hors AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) dans les maladies hémorragiques constitutionnelles et les nouvelles molécules d’intérêt en développement
  • De faciliter l’accès au traitement des patients en créant des cadres réglementaires en lien avec les tutelles et les laboratoires (accès dérogatoires: accès compassionnel et accès précoce)
  • De participer au suivi des cohortes de patients traités et au retour vis-à-vis des tutelles (ANSM/HAS)

Une recherche bibliographique est réalisée pour assurer la justification de ces usages hors AMM. Cette bibliographie est réalisée en lien avec un médecin référent de chaque centre de référence : elle est utilisée dans le cadre des réunions de concertation pluridisciplinaire et pour argumenter les éventuelles demandes d’accès dérogatoires du médicament.

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CPC emicizumab et Hémophilie acquise+

Le cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour emicizumab (Hemlibra ®) dans l’hémophilie A acquise (HAA) vient d’être publié par l’ANSM, le 30 juin 2025.

Il vise à permettre l’accès et encadrer l’utilisation d’HEMLIBRA en prophylaxie pour prévenir ou réduire les épisodes hémorragiques chez les patients adultes atteints d’hémophilie A acquise par auto-anticorps anti-facteur VIII. L’octroi du CPC est conditionné par le respect du Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de Suivi des Patients (PUT-SP) et la collecte des données de suivi.

👉 Les critères d’initiation d’emicizumab considérés dans le cadre de ce CPC sont ceux décrits dans le PNDS Hémophilie A acquise publié le 4 mars 2025 et sont détaillés plus bas.

📌 En pratique

● La présentation en RCP du CRH des dossiers de patients n’est plus requise pour l’initiation de l’emicizumab lorsqu’au moins un des critères du CPC est rempli. Les patients relevant de cas particuliers en dehors des critères d’inclusion listés dans le CPC continueront à relever d’une discussion en RCP du CRH avant l’initiation du traitement.

● La prescription initiale est hospitalière uniquement et possible dès à présent pour les patients éligibles. Elle doit se faire par un spécialiste en médecine interne, en hématologie ou un médecin compétent en maladies du sang.

● La dispensation ambulatoire d’Hemlibra® dans le cadre de ce CPC ne pourra s’effectuer que par des rétrocessions via les pharmacies hospitalières.

● Tous les patients avec HAA qui débutent ou continuent à recevoir de l’emicizumab (même si initié avant la date de publication de l’octroi du CPC) doivent être inclus et suivis selon les modalités précisées dans le PUT-SP via la plateforme dédiée, qui ouvrira début juillet : https://www.cpc-hemlibra.fr. Les centres seront indemnisés en fonction du nombre de patients suivis et le taux de données complétées.

● Les prescriptions faites dans le cadre du CPC seront automatiquement prises en charge par l’Assurance Maladie.

Vous trouverez le PUT-SP sur le site de l’ANSM et en pièce jointe de ce mail. Nous vous rappelons la nécessité de déclarer les cas de pharmacovigilance au Centre Régional de Pharmacovigilance le plus proche ou sur le portail de l’ANSM, en précisant que l’usage se fait dans le cadre d’un CPC.

Critères d’initiation d’emicizumab tels que décrits dans le CPC :

Traitement pour prévenir les épisodes hémorragiques et en diminuer la sévérité, chez les patients adultes atteints d’hémophilie A acquise par auto-anticorps anti-facteur VIII

Cette indication prophylactique inclut les situations cliniques suivantes, tant que persistent les auto-anticorps anti-facteur VIII :

  • En relais d’un traitement hémostatique (agents by-passant, facteur VIII recombinant de séquence porcine, ou facteur VIII recombinant ou dérivé du plasma humain) chez les sujets atteints d’hémophilie A acquise, pour la prise en charge :
    • D’un syndrome hémorragique grave (tant que les inhibiteurs sont présents). Les critères définissant un syndrome hémorragique grave sont les suivants :
      • Localisations critiques mettant le pronostic vital ou le pronostic d’organe en danger.
      • Et/ou hémorragie responsable d’une chute d’hémoglobine de 20 g/L ou plus ou nécessitant la transfusion de 2 concentrés de globules rouges (CGR) ou plus.
    • D’une procédure invasive et de toute situation interventionnelle complexe.
  • Prévention hémostatique primaire chez des sujets atteints d’hémophilie A acquise présentant des facteurs de risque de saignement surajoutés (tels qu’un traitement antiagrégant ou anticoagulant indispensable)
  • Prévention hémostatique primaire et/ou secondaire chez des sujets atteints d’hémophilie A acquise en échec d’une thérapie immunosuppressive ou présentant une balance bénéfice-risque défavorable à une association d’immunosuppresseurs ou une thérapie immunosuppressive prolongée (en raison d’un déficit immunitaire grave persistant, d’infections sévères en cours ou d’infections répétées).