Observatoire des traitements

Le Plan National Maladies Rares 3 prévoit la mise en place d’un observatoire des traitements (Note d’information N° DGS/PP2/DGOS/2021/106 du 20 mai 2021) qui a pour mission :

• D’identifier des usages de médicaments hors AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) dans les maladies hémorragiques constitutionnelles et les nouvelles molécules d’intérêt en développement
• De faciliter l’accès au traitement des patients en créant des cadres réglementaires en lien avec les tutelles et les laboratoires (accès dérogatoires: accès compassionnel et accès précoce)
• De participer au suivi des cohortes de patients traités et au retour vis-à-vis des tutelles (ANSM/HAS)

Une recherche bibliographique est réalisée pour assurer la justification de ces usages hors AMM. Cette bibliographie est réalisée en lien avec un médecin référent de chaque centre de référence : elle est utilisée dans le cadre des réunions de concertation pluridisciplinaire et pour argumenter les éventuelles demandes d’accès dérogatoires du médicament.

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