Les pistes de recherche du moment
En hémophilie, la recherche fondamentale se focalise sur la compréhension des mécanismes d’immunogénicité du facteur VIII mais aussi sur la manière dont les facteurs de la coagulation sont éliminés par l’organisme.
La recherche appliquée se penche actuellement sur le développement de thérapies alternatives. Celles-ci incluent la mise au point de nouvelles méthodes d’administration des traitements (voie sous-cutanée), des approches de thérapie cellulaire ou l’utilisation de nouvelles molécules (anticorps…) qui peuvent être délivrés par injection ou encore par thérapie génique.
Dans les déficits rares de la coagulation, les pistes de recherche appliquées sont très similaires à celles mises en place pour l’hémophilie. En ce qui concerne la recherche fondamentale, des projets sur les rôles de ces facteurs dans des processus indépendants de la coagulation sont en cours (par exemple, le rôle du facteur X dans la fibrose).
Dans le cadre de la maladie de Willebrand, des études sur le rôle du facteur Willebrand dans les angiodysplasies digestives ou sur la physiopathologie du type 2B de la pathologie sont en cours dans des projets de recherche fondamentale. Un programme important alliant recherche fondamentale et recherche translationnelle concerne l’incidence et les conséquences pathologiques du syndrome de Willebrand acquis observé chez des patients sous assistance cardiaque ou sous circulation extracorporelle.
En ce qui concerne les pathologies plaquettaires, il existe de nombreux laboratoires en France qui travaillent sur les plaquettes sanguines. Les projets de recherche fondamentale sont particulièrement multiples et variés dans ce domaine. Le rôle des plaquettes dans de nombreux processus physiologiques et pathologiques tels que l’inflammation, le cancer, le choc septique, etc…sont autant de thématiques qui génèrent un grand intérêt. Le cycle de vie des plaquettes, c’est-à dire de leur biogenèse jusqu’à leur élimination, fait également l’objet d’études approfondies.
La recherche clinique dans ce domaine vise davantage à identifier les voies de signalisation ou des nouveaux gènes impliqués dans ces pathologies plaquettaires qui restent souvent très complexes. A plus long terme, des projets de formation de plaquettes in vitro pour répondre aux besoins transfusionnels sont également en cours.