PNDS, les recommandations et les réferentiels

Les protocoles nationaux de diagnostic et de soins (PNDS) sont des référentiels de bonne pratique portant sur les maladies rares. L’objectif d’un PNDS est d’expliciter aux professionnels concernés la prise en charge diagnostique et thérapeutique optimale et le parcours de soins d’un patient atteint d’une maladie rare donnée. Un PNDS a pour but d’optimiser et d’harmoniser la prise en charge et le suivi de la maladie rare sur l’ensemble du territoire. Il permet également d’identifier les spécialités pharmaceutiques utilisées dans une indication non prévue dans l’Autorisation de mise sur le marché (AMM) ainsi que les spécialités, produits ou prestations nécessaires à la prise en charge des patients  habituellement non pris en charge ou remboursés.

Les PNDS comportent :

• une synthèse destinée au médecin traitant
• un texte court
• un argumentaire scientifique

Ils peuvent servir de référence au médecin traitant (médecin désigné par le patient auprès de la Caisse d’assurance maladie), en concertation avec le médecin du centre de suivi habituel du patient (CRMR, CRC-MHC ou CT-MHC), notamment au moment d’établir le protocole de soins conjointement avec le médecin conseil et le patient, dans le cas d’une demande d’exonération du ticket modérateur au titre d’une affection inscrite sur la liste des ALD.

Comme le prévoit le deuxième plan national maladies rares 2011-2014, les PNDS sont élaborés par les centres de référence et de compétence maladies rares à l’aide d’une méthode proposée par la Haute Autorité de Santé (HAS). Ils ne font pas l’objet d’une validation par la HAS, qui ne participe pas à leur élaboration. En revanche, la HAS se réserve le droit de procéder à un audit de la qualité méthodologique des PNDS.

Pour la filière MHEMO, la rédaction des PNDS est coordonnée par les Centres de Référence Maladies Rares (CRMR) à savoir le CRH, le CRMW et le CRPP. La diffusion est assurée par la HAS, les CRMR et la filière.

Prise en charge d’une personne atteinte d’hémophile A avec inhibiteur traitée par emicizumab (HEMLIBRA®) dans un contexte de chirurgie ou d’hémorragie rédigée par des membres de MHEMO, du CRH et du GIHP

Consécutivement à la mise sur le marché français récente d’emicizumab (HEMLIBRA®) pour les patients atteints d’hémophile A avec inhibiteur, il s’est avéré nécessaire de mettre à disposition une recommandation de prise en charge destinée aux médecins réanimateurs, aux urgentistes et aux médecins qui assurent les astreintes téléphoniques dans les centres de traitement.
Cette recommandation présente les modalités de prise en charge en cas de saignement, de suspicion de saignement et lors de gestes invasifs réalisés en urgence ou programmés. Elle a pour but de guider la prise en charge des personnes atteintes d’hémophilie A avec inhibiteur traitées par emicizumab.

Cette recommandation est rédigée en quatre parties :

•  Un préambule qui présente emicizumab, les caractéristiques cliniques et biologiques des patients hémophiles A avec inhibiteur sous ce traitement ainsi que les méthodes de dosage des prélèvements sanguins réalisés chez ces patients.
• Les modalités de prise en charges d’un accident hémorragique. Le traitement et les médicaments prescrits seront définis selon la sévérité et le siège du saignement, selon la réponse hémostatique obtenue et en recherchant à garantir un rapport bénéfice/risque optimal. Ainsi, trois niveaux de traitement peuvent être proposés.
  Un arbre décisionnel (figure 1) est annexé à cette partie.
•  Les modalités de prise en charge d’une chirurgie ou d’une procédure invasive en urgence ou programmée. On distingue dans cette partie :
  • Les chirurgies à risque hémorragique mineur tels que les accès vasculaires compressibles (insertion ou retrait), avulsion dentaire simple (<3 dents) / soins dentaires et les endoscopies sans biopsies.
  • Les chirurgies à risque hémorragique majeur. Dans ce cas les trois niveaux de traitement sont identiques à ceux des accidents hémorragiques. Un arbre décisionnel (figure 2 de la recommandation) est également annexé à cette partie.
•  L’influence d’emicizumab sur différents tests d’hémostase et les modifications que cela implique dans la prise en charge.

Avant toute prise en charge ou tout geste, il est conseillé de contacter le Centre de Ressources et de Compétences Maladies Hémorragiques au sein duquel le patient est suivi. L’information est disponible sur la carte d’urgence ou le carnet patient. Les contacts peuvent être trouvés sur la carte interactive de la page d’accueil du site MHEMO.

Le texte de la recommandation de prise en charge est disponible ci-dessous ainsi que sur le site de la SFAR (Société Française d’Anesthésie et de Réanimation)