Quel médicament pour quelle pathologie ?
HEMOPHILIE
Actuellement, il n’existe pas de traitement pour guérir l’hémophilie, mais il existe des traitements efficaces pour prévenir et traiter les accidents hémorragiques. Les traitements à utiliser dépendent d’une part de la sévérité de l’hémophilie et d’autre part du contexte de leur utilisation.
Hémophilies sévères et modérées
Le traitement des patients hémophiles sévères et modérés consiste en l’injection par voie intra veineuse (IV) du facteur manquant :
- Facteur VIII (FVIII) pour l’hémophile A (HA)
- Facteur IX (FIX) pour l’hémophilie B (HB)
Le traitement peut également s’injecter par voie sous cutanée lors d’une prophylaxie par l’HEMLIBRA®.
Les facteurs de coagulation commercialisés et en phase de développement sont présentés ici :
| Hémophilie A | |
| Facteur VIII humain | Anticorps monoclonal |
| FACTANE® : FVIII humain
HAEMATE P® : FVIII et Facteur Willebrand humain OCTANATE® : FVIII humain OCTANATE LV® : FVIII humain |
HEMLIBRA® : emicizumab
|
| Facteur VIII recombinant | Si inhibiteurs, agent by-passant |
| ADVATE® : octocog alfa
AFSTYLA® : lonoctocog alfa ELOCTA® : efmoroctocog alfa KOVALTRY® : octocog alfa NOVOEIGHT® : turoctocog alfa NUWIQ® : simoctocog alfa REFACTO AF® : moroctocog alfa |
FEIBA® : complexe prothrombique activé plasmatique
NOVOSEVEN®, facteur VII activé recombinant : eptacog alfa OBIZUR®, FVIII porcin recombinant : susoctocog alfa
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| Hémophilie B | |
| Facteur IX humain | Si inhibiteurs*, agent by-passant |
| BETAFACT®
MONONINE® OCTAFIX® |
FEIBA® : complexe prothrombique activé plasmatique
NOVOSEVEN®, facteur VII activé recombinant : eptacog alfa |
| Facteur IX recombinant | |
| ALPROLIX® : eftrenonacog alfa
BENEFIX® : nonacog alfa IDELVION® : albutrepenonacog alfa RIXUBIS® : nonacog gamma |
|
*Pour rappel : un inhibiteur est une réponse immunitaire de l’organisme qui produit un anticorps dirigé contre le FVIII ou le FIX injecté chez le patient, conduisant à la suppression de l’action du facteur de coagulation.
Hémophilie mineure
Le traitement se fait essentiellement lors d’un évènement hémorragique ou avant un geste chirurgical.
- Hémophilie A mineure : Desmopressine. Ce médicament peut être administré en intraveineux (MINIRIN®) ou par pulvérisation nasale (OCTIM®)* lors d’un évènement hémorragique modéré.
*OCTIM : rupture de stock à substitué par OCTOSTIM® en sous cutané en 2021
- Hémophilie B mineure : il n’existe pas de traitement favorisant l’augmentation du taux de FIX. La prise en charge thérapeutique d’un évènement hémorragique est donc réalisée par l’injection de FIX (plasmatique ou recombinant).
MALADIE DE WILLEBRAND
| Desmopressine | Facteur Von Willebrand (FVW) humain | Facteur Von Willebrand (FVW) recombinant |
| OCTIM®* : desmopressine acétate (pulvérisation nasale)
MINIRIN® : desmopressine IV
*OCTOSTIM : desmopressine acétate (sous cutané) |
EQWILATE® : FVW + FVIII humain
VONCENTO® : FVW + FVIII humain WILFACTIN® : FVW humain WILSTART ® : FVW + FVIII humain |
VEYVONDI® : vonicog alfa |
LES AUTRES DEFICITS RARES
| Déficit en fibrinogène | |
| Fibrinogène humain :
– CLOTTAFACT® – RIASTAP® – FIBRYGA® |
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| Déficit en facteur II (FII) | |
| Concentré de complexe prothrombique (CCP), facteurs Vitamine K-dépendants (FII, FVII, FIX, FX humain) :
– CONFIDEX® – KANOKAD® – OCTAPLEX® |
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| Déficit en facteur V (FV) | |
| Plasma frais congelé (PFC) : Produits sanguins labiles (PSL) | FV humain : OCTAPLAS LG® (PFC médicament) |
| Déficit en FV et FVIII | |
| FVIII
MINIRIN® pour le déficit mineur en FVIII |
FV humain : OCTAPLAS LG® ou PFC |
| Déficit combiné en facteurs vitamino-K-dépendants | |
| CCP, facteurs Vitamine K-dépendants (FII, FVII, FIX, FX humain) :
– CONFIDEX® – KANOKAD® – OCTAPLEX® |
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| Déficit en facteur VII (FVII) | |
| FVII activé recombinant : NOVOSEVEN® : eptacog alfa | FVII humain : IMMUSEVEN® (ATU nominative) |
| Déficit en facteur X (FX) | |
| CCP, facteurs Vitamine K-dépendants (FII, FVII, FIX, FX humain) :
– CONFIDEX® – KANOKAD® – OCTAPLEX® |
FX humain : COAGADEX® (ATU d’importation) |
| Déficit en facteur XI (FXI) | |
| FXI humain : HEMOLEVEN® | |
| Déficit en facteur XIII (FXIII) | |
| FXIII humain : FIBROGAMMIN® | FXIII recombinant : NOVOTHIRTEEN® : catridedacog alfa |
Livret du PERMEDES (Edition n°16, 2022) : Les médicaments dérivés du plasma et les recombinants associés
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